Rusza projekt terapii genowej w leczeniu Parkinsona

Choroba Parkinsona to druga - po chorobie Alzheimera - najczęstsza choroba neurodegeneracyjna. Na świecie żyje z nią około 8,5 mln osób, w Europie ponad milion, a w Polsce około 100 tys. dorosłych. Schorzenie prowadzi do postępujących zaburzeń ruchowych i znacząco obniża jakość życia pacjentów.

Bródnowski szpital rozpoczyna pionierski projekt, który może realnie wpłynąć na sposób leczenia tej choroby.

Pionierska terapia genowa w Szpitalu Bródnowskim

Zespół specjalistów ma na koncie osiągnięcia o międzynarodowym znaczeniu. Lekarze przeprowadzili jedne z pierwszych na świecie operacji wszczepienia układów stymulujących do obu półkul mózgu u pacjentów z chorobą Parkinsona i dystonią. Wykonali również pierwszą na świecie terapię genową mózgu w demencji i zaniku wieloukładowym.

Nowy projekt zakłada precyzyjne podanie do wybranych struktur mózgu wektora wirusowego przenoszącego gen odpowiedzialny za produkcję enzymów kluczowych dla łagodzenia objawów choroby. Specjaliści zbadają skuteczność genu dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC) w terapii Parkinsona.

Celem jest spowolnienie postępu choroby, poprawa funkcji motorycznych oraz jakości życia pacjentów, co może ograniczyć konieczność przyjmowania wysokich dawek leków.

140 mln zł z Unii Europejskiej na projekt terapii genowej

Warunkiem realizacji badań jest pozyskanie wektora wirusowego AAV2-hAADC. Projekt poprowadzi zespół prof. Mirosław Ząbek, uznanego neurochirurga.

- Jesteśmy najbardziej doświadczonym w Europie zespołem realizującym projekty terapii genowej mózgu. Chcemy stworzyć własną metodę podawania infuzji domózgowej w chorobach neurozwyrodnieniowych i upowszechnić ją w całej Europie. To konsekwentnie realizowany program, którego celem jest opracowanie w Polsce techniki podawania wektora tak, by w przyszłości terapia genowa była dostępna i przystępna cenowo dla szerszej grupy pacjentów - podkreśla prof. Ząbek.

Całkowity koszt projektu to niemal 150 mln zł, z czego prawie 140 mln zł stanowi dofinansowanie unijne. Środki zostaną przeznaczone m.in. na zakup specjalistycznego sprzętu i oprogramowania medycznego, wyposażenie oddziału, leki, wyroby medyczne oraz infrastrukturę teleinformatyczną.

JR